Na een jarenlange strijd heeft het Europese Medicijnen Agentschap (EMA) een positief advies gegeven aan de Europese Commissie over de goedkeuring van een gentherapeutisch middel tegen de stofwisselingsziekte LPL-deficiëntie. Dat is een mijlpaal, want als de commissie het positieve advies overneemt, is het voor het eerst dat gentherapie in Europa wordt goedgekeurd. Meestal volgt de commissie de aanbevelingen van het EMA op.
LPL-deficiëntie zorgt ervoor dat bij patiënten het vet in het bloed niet wordt afgebroken. Het bloed wordt hierdoor stroperig, waardoor de patiënt kans loopt op levensbedreigende ontstekingen van de alvleesklier. Ongeveer 30 mensen in Nederland lijden aan deze aandoening.
Biotechnologie
“Voor hen is het natuurlijk belangrijk dat het medicijn er komt, maar het is nog van veel groter belang voor de biotechnologie in het algemeen. Dat gentherapie nu is toegestaan in Europa, geeft veel mogelijkheden voor de verdere ontwikkeling van medicijnen tegen andere ziektes”, legde AMC-hoogleraar in de vasculaire geneeskunde John Kastelein vrijdag uit.
Gentherapie
Gentherapie kan helpen bij een heleboel erfelijke aandoeningen waarbij patiënten een gen missen. Een goed stuk erfelijk materiaal wordt dan in het lichaam gebracht. Tegenstanders van gentherapie zijn bang voor de mogelijke langetermijneffecten. Tot nu toe zijn de effecten na 6 tot 7 jaar bekend. Die zien er goed uit, volgens Kastelein, die zelf ook betrokken is bij de ontwikkeling van het middel.
De officiële goedkeuring door de Europese Commissie gebeurt naar verwachting over een paar maanden. In China wordt sinds 2006 gentherapie al toegepast. (ANP)
