Het is een sluimerende discussie die met regelmaat fel oplaait: in de medische wetenschap zou te weinig oog zijn voor sekseverschillen, vooral als het gaat om het testen en ontwikkelen van medicijnen. Een artikel in de Volkskrant eind vorig jaar gaf nieuwe brandstof aan dit debat. Wat is hiervan waar en welke ontwikkelingen kunnen we verwachten? Door personalised healthcare, oftewel zorg op maat, wordt het debat over sekseverschillen steeds minder relevant.
De discussie over sekseverschillen in de medische wetenschap bevat een kern van waarheid, maar in de medische wereld krijgen farmaceuten al snel de Zwarte Piet toegespeeld. Bij Roche zochten we uit hoe het bij ons zit bij het testen en ontwikkelen van medicijnen. Van een gendergap blijkt geen sprake. Uit de gegevens van 600 studies van de afgelopen tien jaar blijkt dat in die periode 97.500 mensen zijn getest en onderzocht, in alle voorkomende onderzoeksfases. Van die bijna honderdduizend mensen zijn er 52.000 vrouw. Dat is meer dan de helft.
Daar is een logische verklaring voor. De grote registratiestudies moeten een weerspiegeling zijn van de werkelijkheid, de ene ziekte komt vaker voor bij mannen dan bij vrouwen en vice versa of is zelfs uniek voor een gendersoort. Zo doet Roche veel onderzoek naar kankersoorten die alleen bij vrouwen voorkomen. Denk aan baarmoederhals-, eierstok- en borstkanker. Maar net zo goed naar prostaatkanker dat alleen bij mannen voorkomt. Of een ziekte nu vaker, evenveel of minder bij mannen of vrouwen voorkomt: om een medicijn te mogen registeren moet je als farmaceut voldoen aan de regelgeving en voorschriften van de European Medicines Agency (EMA).
Homogene populatie
Voor fase 1-onderzoek, waarbij het geneesmiddel voor het eerst getest wordt op de mens en waar uitsluitend de veiligheid getest wordt, moet het onderzoek in het algemeen plaatsvinden in een homogene populatie (lees: gezonde mannen tussen de 20-45 jaar). Die hebben nu eenmaal minder last van schommelingen in hun hormoonhuishouding, waardoor de uitkomsten als ‘zuiverder’ worden gezien. Dat zou de mannelijke dominantie waar die zich wel voordoet, kunnen verklaren. Overigens worden in de oncologie wel mannen en vrouwen in fase 1-studies onderzocht.
Door zorg op maat, ofwel personalised healthcare, wordt het debat over sekseverschillen steeds minder relevant. Zorg op maat staat voor behandeling en medicatie op basis van persoonlijke eigenschappen en profielen, niet zozeer of je een man of vrouw bent. Denk aan biomarkers als gewicht, leeftijd, bloed, urine en genetisch materiaal, maar ook of je een snel of langzaam metabolisme hebt. Alles draait om het zoeken naar aanwijzingen die vertellen of een behandeling aan zal slaan.
DRUP
Dankzij moderne technologieën als datacollectie en dna-profilering ligt de tijd van one shot for all ver achter ons. De laatste tijd ontstaan steeds meer partnerships tussen allerlei bedrijven, variërend van kleine biotech-bedrijfjes tot partijen die groot zijn in big data. Daarnaast werken geneesmiddelenontwikkelaars intensief samen met academische centra en tal van medische specialisten. Data van al deze partijen geven een steeds nauwkeuriger inzicht in hoe bepaalde tumoren groeien en reageren op behandelingen. Een goed voorbeeld hiervan is de DRUP-studie, een unieke samenwerking tussen 17 ziekenhuizen en verschillende farmabedrijven. Deze studie biedt uitbehandelde patiënten toegang tot geneesmiddelen, die niet specifiek voor hun kankersoort zijn geregistreerd. De studie onderzoekt de effectiviteit van het koppelen van tumor-kenmerken en gerichte anti-kankermedicijnen. Deze persoonlijke aanpak levert mogelijk winst op voor patiënten voor wie nu geen behandeloptie meer bestaat, ongeacht of ze man of vrouw zijn.
Medicatie op maat, oftewel personalised medicine, is de toekomst. Verbeterde diagnostiek, dataregistratie, toegang op maat en betaling op maat zijn ontwikkelingen die behandeling op maat steeds dichterbij brengen. Een speciale uitgave van de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen laat hiervan tal van voorbeelden zien. Volledig gepersonaliseerde geneesmiddelen, die op maat voor één individu zijn gemaakt, zijn nog zeldzaam. Wat we al wel vaker zien, zijn geneesmiddelen waarbij op grond van biomarkers in te schatten is of deze bij een specifieke patiëntengroep effectief zullen zijn: specifieke, meetbare kenmerken van een persoon. Bloedwaarden, weefsel, genetische mutaties en gegevens die zijn verkregen uit scans en dergelijke. Al deze voorbeelden inspireren om door te gaan op de ingeslagen weg.
Monique op ten Berg
Medisch directeur Roche Nederland
