Biotechnologiebedrijf Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT), heeft van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de weesgeneedmiddelenstatus gekregen voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie.
Gentherapie
AMT krijgt de status voor een gentherapie voor de behandeling van de zeldzame aandoening. De weesgeneesmiddelenstatus is bedoeld om de ontwikkeling van nieuwe therapieën voor de behandeling van ziekten of aandoeningen waaraan relatief weinig mensen lijden te stimuleren. Het bedrijf krijgt hiermee bijvoorbeeld belastingvoordelen.
Europese status
In oktober 2009 verkreeg de gentherapie van AMT de status al van de European Medicines Agency voor de Europese Unie. AMT heeft een innovatiekrediet van maximaal 4 miljoen euro ontvangen van de Nederlandse overheid ter ondersteuning van de ontwikkeling van deze gentherapie tegen Duchenne.
