Patiënten met gemetastaseerd hormoonsensitief prostaatcarcinoom (mHSPC) kunnen profiteren van steeds meer behandelopties. Dat leidt tot een langere overleving, maar ook tot een complexer behandellandschap en een toename in praktijkvariatie. Bovendien is van die nieuwe behandelopties nog veel onbekend over de klinische effectiviteit in de dagelijkse praktijk, de impact op kwaliteit van leven en het zorggebruik.
Om inzicht te krijgen in die informatie is de TripleAiM1-studie gestart in een brede samenwerking tussen het Radboudumc, het CWZ en twaalf andere Nederlandse ziekenhuizen, Janssen en MRDM/Logex, het bedrijf dat de data verzamelt. TripleAiM1 is een studie gebaseerd op registratie van zowel klinische als patiëntgerapporteerde uitkomsten, zoals zorggebruik en vragenlijsten, gerelateerd aan patiënt- en tumorkarakteristieken. De uitkomsten vanuit deze studie kunnen helpen bij het optimaliseren van waardegedreven zorg en het inzichtelijk maken van welke behandeling het best past bij de wensen en behoeften van de individuele patiënt.
Patiënt neemt actief deel
Bij studies naar kwaliteit van leven is patiëntparticipatie een belangrijk onderdeel. “Dat is niet altijd zo geweest”, zegt prof. dr. Sjaak Bloem, hoogleraar ‘Subjective health experiences in a person’s life cycle’ aan de Nyenrode Business Universiteit en Associate Director Behavioral Science Benelux bij Janssen. “Vanaf de jaren ’80 werd het verplicht om in klinisch onderzoek de stem van de patiënt mee te laten tellen. Voor vrijwel alle indicatiegebieden zijn toen PROMs ontwikkeld”, zegt Bloem. “Ook binnen de klinische praktijk kwam er steeds meer aandacht voor de participatie van de patiënt en diens voorkeuren.” In deze emancipatie spelen ook patiëntenorganisaties een belangrijke rol. Zo maakt tegenwoordig ook Janssen gebruik van een patiëntenpanel, dat kijkt naar vraagstellingen zoals die ook worden gebruikt in TripleAiM1. “Het belangrijkste is dat de patiënt zich gehoord voelt”, zegt Bloem. “Een arts moet precies weten hoe de patiënt diens gezondheid beleeft.”
De verschuiving van perspectief van arts naar patiënt is herkenbaar voor drs. Tessa van Elst. Zij is arts-onderzoeker binnen TripleAiM1. “De nadruk binnen de zorg komt steeds meer te liggen op de wensen en behoeften van de patiënt”, zegt Van Elst. “Ook in de wetenschap is de stem van de patiënt nadrukkelijker aanwezig dan vroeger.” Dat geldt ook voor TripleAiM1. “We vragen veel van patiënten: zes verschillende vragenlijsten op verschillende tijdsmomenten binnen een follow-up van twee jaar, terwijl ze in een ziekteproces zitten.” Die constructie werkt niet als patiënten niet actief bij de studie betrokken zijn, en geen terugkoppeling krijgen van de door hen ingevulde antwoorden. “Zonder patiënt geen patiënt relevante uitkomsten, en geen TripleAiM1.”
“Die betrokkenheid van de patiënt is een essentieel aspect bij een interactief dashboard zoals ontwikkeld voor TripleAiM1”, zegt Van Elst. “De behandelaar kan in de spreekkamer direct zien welke behandeling de patiënt krijgt en hoe hij scoort op elk domein van kwaliteit van leven.” De arts kan de patiënt in de tijd vervolgen, en zien hoe deze zich verhoudt tot andere patiënten met dezelfde behandelstrategie. Zo kan de arts de zorg effectiever en persoonsgerichter inrichten. “In die zin is TripleAiM1 uniek in zijn soort”, zegt Bloem. “De combinatie van uitkomsten op medisch vlak en kwaliteit van leven is uniek. Er zijn weinig initiatieven waarbij PROMs zo in het behandeltraject zijn ingebouwd om de interactie tussen arts en patiënt te verbeteren.”
Obstakels
Toch kent TripleAiM1 obstakels bij het afnemen van de vragenlijsten, zoals laaggeletterdheid of het digitaal invullen van de vragenlijsten. Met dat laatste hebben met name de oudere patiënten moeite, aldus Van Elst. “Ze hebben bijvoorbeeld geen e-mailadres of vinden werken met computers ingewikkeld. Terwijl juist die groep interessant is: over de oudste patiënten weten we het minst, omdat die in gerandomiseerde trials vaak worden geëxcludeerd.” Aanpassingen, zoals een telefonische afname van vragenlijsten of assistentie van een familielid, blijven vaak ontoereikend. “De vragenlijsten zijn alleen gevalideerd voor verbale afname door een zorgmedewerker. Ook bevatten deze vragenlijsten erg persoonlijke vragen, bijvoorbeeld op het gebied van seksueel functioneren, waar familieleden soms niet mee willen worden geconfronteerd.”
Een ander obstakel is volgens Van Elst dat de onderzoekers van TripleAiM1 de patiënt benaderen op hun meest kwetsbare moment. “Hij heeft net te horen gekregen dat hij een gemetastaseerd prostaatcarcinoom heeft zonder kans op curatie. Vaak in datzelfde gesprek vragen we of hij wil meedoen aan deze studie. Dat is voor sommigen lastig te bevatten en leidt soms tot aarzelingen of bezwaren”, zegt Van Elst. “We moeten ons blijven realiseren dat we op zo’n moment veel vragen van de patiënt.”
Selectie
Het is aan de arts om te bepalen of een patiënt in aanmerking komt voor een studie zoals TripleAiM1, vindt Bloem. “Je werkt met real-world data, dus wil je eigenlijk niemand missen. Begeleidende teksten kunnen zo geschreven worden dat deze begrijpelijk zijn voor een grote groep mensen (A2 – B1 niveau). Ook ‘moeilijke begrippen’ uit vragenlijsten kunnen bijvoorbeeld via een woordenlijst verder uitgelegd worden. Dit om voor zoveel mogelijk patiënten de toegang tot de studie mogelijk te maken.”
“Binnen TripleAiM1 proberen onderzoekers de selectiebias daarom zo klein mogelijk te houden”, zegt Van Elst. “Wij selecteren de patiënten bewust zo breed mogelijk: iedereen met de novo mHSPC die geen eerdere behandeling heeft gehad, ongeacht laaggeletterdheid of computervaardigheden. De enige exclusiecriteria zijn onvoldoende begrip van de Nederlandse taal en een beperkt cognitief functioneren, waardoor de patiënt onvoldoende in staat is om PROMs valide in te vullen.” Geeft dat geen risico op een te brede selectie, met mogelijk invloed op de uitkomsten van de studie? Van Elst denkt van niet. “We denken goed na over de inclusie van patiënten en willen juist real-world data verzamelen om de samenleving te weerspiegelen. Als we te veel exclusiecriteria hanteren, ontwikkelen we juist een selectiebias.” Helaas blijft het optreden van zo’n bias helaas aannemelijk bij een prospectief onderzoek als TripleAiM1, volgens Van Elst. “Onbedoeld zijn het toch de oudere patiënten, of degenen in een slechtere conditie, die niet willen of kunnen deelnemen.”
Toegankelijkheid
Toch blijven ingewikkelde vragenlijsten of apps struikelblokken op het gebied van toegankelijkheid voor de inclusie van patiënten, blijkt volgens Bloem uit eerdere studies. “Als iemand meedoet aan een studie, moet diegene ook daarbij worden betrokken, serieus worden genomen, als onderdeel van de behandeling.” Het realtime-karakter van TripleAiM1 helpt daarbij. “De patiënt vult een vragenlijst in, waarna die informatie een half uur later onderdeel is van het gesprek met de arts. Dat is cruciaal en waardevol voor patiënt en behandelaar.”
“Het patiëntendashboard speelt daarin een grote rol”, vult Van Elst aan. “De toegankelijkheid van resultaten uit TripleAiM1 is belangrijk voor de studie. Belangrijk is dat het dashboard de gebruiker meer moet opleveren dan de tijd die hij erin stopt.” Dat maakt het volgens Van Elst een waardevol middel om direct inzichtelijk te maken welke aanvullende ondersteuning of behandeling de patiënt mogelijk nodig heeft. “Met het dashboard kan de arts in de spreekkamer de patiënt direct individueel toegesneden informatie geven, met als doel om de kwaliteit van zorg te verbeteren. Dat kan ook resulteren in een korter consult.”
Ondersteuning
Gezien de inclusiecriteria en follow-up kan de uitvoerbaarheid in de praktijk van een studie als TripleAiM1 in de praktijk lastig zijn voor zorgverleners. Gelukkig krijgen de onderzoekers regelmatig feedback van gebruikers. “Die verschilt per ziekenhuis”, zegt Van Elst. “In sommige centra doen bijna alle patiënten mee, terwijl patiënten in andere ziekenhuizen lastig te motiveren zijn.” Daarom vindt Van Elst het belangrijk om laagdrempelig contact te houden met urologen en oncologen. “Het is aan hen om de patiënten te includeren. Wij proberen hen hierbij te ondersteunen en dat proces te stroomlijnen, onder andere door het aanbieden van zakkaartjes en posters.”
Bloem geeft toe dat sommige patiënten het je als behandelaar ‘lastig kunnen maken’ wanneer ze niet of niet meer aan een studie willen deelnemen. “Toch heb je een beroepsmatige plicht om daarmee om te proberen te gaan, om te kijken welke redenen hieraan ten grondslag liggen en hier begripvol mee om te gaan”, zegt Bloem. “Daarnaast is het belangrijk om je te realiseren dat bij het gebruik van PROMs de patiëntenvoorlichting belangrijk is. Veel zorgverleners zijn zich daar niet van bewust.” Soms, zegt Bloem, blijft deelname problematisch omdat de interactie tussen patiënt en zorgverlener niet goed loopt. “Misschien lukt het een collega-zorgverlener dan wel, is er met die persoon een betere klik.”
Toekomst
Van Elst en Bloem hopen dat TripleAiM1 kan bijdragen aan de gepersonaliseerde zorg van de toekomst. “Mijn visie is dat een patiënt met uitgezaaide prostaatkanker, na analyse en inventarisatie van zijn wensen en behoeften, een volledig op maat gemaakte behandeling krijgt”, zegt Van Elst. “Maar daarvoor moeten we de discussie aangaan over gestandaardiseerde en geprotocolleerde zorg die een gepersonaliseerde zorg kunnen belemmeren.”
“De toekomst draait om patient preferences”, vult Bloem aan, “om de voorkeuren en behoeftes van een individu. Sommige patiënten willen een andere behandeling dan de standaard. In overleg met elkaar moet je tot een gezamenlijk standpunt komen over het behandelpad, dat aansluit bij de wensen van de patiënt en dat past binnen de mogelijkheden. De wensen van de patiënt zijn cruciaal. Samen kom je verder.”
