Cel- en gentherapieën hebben lijstprijzen van 2,9 miljoen euro (OTL-200, merknaam: Libmeldy) en 1,9 miljoen euro (AVXS-101, merknaam: Zolgensma) per behandeling. Dit heeft geleid tot een wereldwijde discussie over de betaalbaarheid van dergelijke therapieën.
Flinke bandbreedte
In de berekende prijzen is een flinke bandbreedte berekend. De onderzoekers schatten de prijzen, gebaseerd op de kosten, voor Libmeldy en Zolgensma op respectievelijk 1.048.138 euro en 380.444 euro per behandeling. Deze prijzen zijn nog steeds erg hoog, maar liggen wel zo’n 65-80 procent onder de huidige voorgestelde lijstprijzen.
Voorbeelden
Het doel van de studie was om de prijzen voor cel- en gentherapieën te berekenen aan de hand van het recent gepubliceerde, op kosten gebaseerde prijsmodel van Uyl-de Groot & Löwenberg. Libmeldy en Zolgensma, allebei gentherapieën voor ernstige erfelijke ziekten, dienden hiervoor als voorbeelden.
Met winstmarge
In de berekening hebben de onderzoekers de gemaakte kosten voor onderzoek en ontwikkeling van de therapieën (R&D), het ontwikkelrisico, de productiekosten van de therapieën, het aantal patiënten, de kosten van geïnvesteerd geld en een 20 procent winstmarge voor de farmaceuten meegenomen. Deze informatie hebben ze uit openbare bronnen, deels van de farmaceuten zelf, gehaald.
Grote onzekerheidsmarge
Uit de studie blijkt nog veel onzekerheid over de gebruikte invoerparameters van het model. De onzekerheidsmarge is zeer groot. De belangrijkste reden hiervoor was een gebrek aan transparantie over de R&D-uitgaven en de kosten van de geneesmiddelenproductie. Toch willen de onderzoekers met de resultaten het publieke debat over op waarde gebaseerde en op kosten gebaseerde prijsmodellen en over ‘eerlijke’ geneesmiddelenprijzen op gang houden.
Prijsonderhandelingen vinden nu plaats
Hoogleraar Health Technology Assessment bij ESHPM Carin Uyl-de Groot: “Het is belangrijk om vroeg met fabrikanten overleg te hebben over de kosten en waarde van nieuwe behandelingen. In Duitsland is zojuist bekend geworden dat op Zolgensma 38 procent korting bedongen is. In Europa vinden de prijsonderhandelingen nu plaats per land. Meer transparantie over de daadwerkelijk gemaakte kosten zou dit proces aanzienlijk kunnen versnellen, hetgeen ertoe zal leiden dat na registratie waardevolle therapieën sneller beschikbaar zijn.”
Verwachte waarde
Dat de berekende prijzen op basis van de kosten lager liggen dan de gevraagde lijstprijs door de fabrikant was volgen de onderzoekers te verwachten. Met huidige methoden baseren fabrikanten de lijstprijs van geneesmiddelen namelijk op de verwachte waarde die een therapie geeft voor de patiënt. Bij een mogelijk levensreddende gentherapie kan deze waarde dan enorm groot zijn.
