Gegevens uit de dagelijkse klinische praktijk en ervaringen van patiënten moeten meer invloed krijgen op de keuze om geneesmiddelen al dan niet te vergoeden. Dat betoogt farmaceutisch onderzoeker Amr Makady in het proefschrift dat hij op 9 mei verdedigt aan de Universiteit Utrecht.
Beleidsmakers in de gezondheidszorg maken momenteel meestal gebruik van de uitkomsten van health technology assessments (HTA). Dat zijn gerandomiseerde klinische studies, met vooraf geselecteerde, homogene patiëntgroepen. Voor een goed beeld van de werking van een medicijn zouden beleidsmakers als het aan Makady ligt echter ook toegang moeten hebben tot zogenoemde ‘real-world data’.
Die informatie is te verzamelen via diverse bronnen waar patiënten zelf hun ervaringen met een medicijn delen, zoals patiëntregistraties en zelfs social media. Makady: “Uit reacties op een patiëntforum kan bijvoorbeeld blijken dat een medicijn in de praktijk mogelijk minder goed werkt dan eerder was geconcludeerd uit de klinische studies. Of juist dat een medicijn wel vervelende bijwerkingen heeft, maar dat patiënten die bijwerkingen graag voor lief nemen.”
Zorginstituut Nederland, waar Makady werkt, maakt inschattingen van de kosteneffectiviteit van geneesmiddelen over lange periodes, bijvoorbeeld over dertig jaar. De klinische studies waarop het instituut haar conclusies baseert, biedt vaak inzicht over veel kortere periodes. Actuele, real-world data kan volgens Makady mogelijk veel relevantere en misschien wel net zulke betrouwbare inzichten bieden over de ervaringen van grote groepen mensen met een bepaald medicijn.
Voorwaarden
Er moeten wel voorwaarden gelden voor het gebruik van dit type data, aldus de onderzoeker. Zo moeten de diverse betrokken partijen het eens zijn over de vraag wat real-world data eigenlijk precies inhoudt. “Verder is het belangrijk dat partijen afstemmen hoe deze data geanalyseerd en geïnterpreteerd dient te worden. Het is ook vanzelfsprekend dat we moeten nadenken over de privacy van personen bij dit type data. Sowieso zou overigens alleen geanonimiseerde informatie van patiënten gebruikt mogen worden.”
