We weten dat we betere en meer gepersonaliseerde medicijnen kunnen toepassen en ontwikkelen met nieuwe technologie. Denk aan genomic profiling, gebruik van big data en articificial intelligence. Maar wie betaalt dat?
Het vergoedingssysteem in de zorg is gebaseerd op bewezen effectiviteit. Helaas zijn de effectiviteit en de kosteneffectiviteit van dit type ontwikkelingen en mogelijkheden nog niet altijd voldoende aangetoond.
We hebben data van de collectiviteit nodig om beter te voorspellen wat bij de individuele patiënt aanslaat of juist niet. Het traditionele systeem van gerandomiseerde klinische studies is daarvoor niet geschikt. Er zit veel waarde in de data van al die patiënten die buiten klinische studies worden behandeld. Hoe méér beschikbare gegevens van meer patiënten, hoe beter onderzoekers kunnen inzoomen en patronen kunnen ontdekken.
DRUP
De DRUP-studie is een voorbeeld waarbij nieuwe technologie, zoals genomic profiling, wordt onderzocht in studieverband. DRUP staat voor Drug Rediscovery Protocol. Uitbehandelde kankerpatiënten die eerst weinig tot geen vooruitzichten meer hadden, krijgen medicatie toegediend op basis van specifieke moleculaire karakteristieken in het DNA profiel. De betreffende medicatie is vaak al wel geregistreerd voor andere tumoren en is dus bedoeld voor andere soorten kanker. Toch levert dit iets op. De tussenresultaten zijn positief: 38% van de groep patiënten die tot nu toe behandeld zijn, laat een respons zien op de behandeling. Patiënten krijgen bijvoorbeeld geneesmiddelen die zijn uitgevonden voor borstkanker met specifieke kenmerken. Wanneer die kenmerken ook bij bijvoorbeeld long- of darmkanker voorkomen, kunnen de medicijnen ook bij hen aanslaan, hier zijn al specifieke voorbeelden van
De DRUP-studie is een prachtig begin. Een flink aantal farmabedrijven ondersteunt deze studie financieel en stelt gratis medicatie ter beschikking. Binnen deze studie kunnen patiënten hun tumor DNA laten analyseren. Deze studie kent natuurlijk ook zijn beperkingen en helaas niet alle patiënten komen ervoor in aanmerking.
Niet vergoed
Het is wenselijk om meer te leren van alle patiënten die nu een behandeling krijgen. Immers: als we door middel van genomic profiling en big data met terugwerkende kracht kunnen begrijpen waarom een middel wel aanslaat of niet, helpt dit om in de toekomst beter te voorspellen welke patiënten wel of niet behandeld zouden moeten worden met een bepaald middel. Over- en onder behandeling tegengaan. Artsen mogen in theorie off label voorschrijven, maar de uitgebreide tumor-DNA analyse en medicatie worden niet vergoed, de bekostiging is een groot probleem. Zelfs als uit de praktijk of literatuur al bekend is dat de kans groot is dat patiënten baat kunnen hebben bij de voorgestelde behandeling.
Hoogleraar Carla van Herpen benoemt dit probleem in een artikel en heeft ook een oplossingsvoorstel. Analyse van tumoren van zeldzame kankers wijst soms op overeenkomsten met veel voorkomende kankers. Bij speekselklierkanker zien we in een aantal gevallen bijvoorbeeld op cellen eiwitten die we ook aantreffen bij borstkanker. Professor Carla van Herpen heeft de afgelopen jaren zeven patiënten met speekselklierkanker behandeld met een nieuwe combinatie van medicijnen voor borstkanker. Vijf van hen reageerden daar heel goed op. Ze zijn opgeknapt.
Het probleem is enerzijds dat vaak zo’n uitgebreide analyse van de tumor niet plaatsvindt en anderzijds dat de bekostiging van de medicatie veel geld kost. Zorgverzekeraars weigeren te vergoeden, of kunnen dit niet vergoeden, omdat de medicijnen niet zijn toegelaten voor dergelijke patiënten en geen onderdeel zijn van het verzekerde pakket. Zelfs als al bewezen is dat de behandeling bij de betreffende patiënt het beoogde effect heeft, vergoeden ze meestal niet want de behandeling is niet opgenomen in het basispakket.
Buiten de lijnen kleuren
Carla van Herpen denkt in een werkwijze die win-win situaties kan creëren: in het Radboudumc overleggen allerlei specialisten in een moleculair tumor board of een bepaalde behandeling voor een patiënt met een zeldzame kanker zinvol is. Als die board tot de conclusie komt dat een specifiek geneesmiddel zou kunnen werken, kunnen farmabedrijven dat middel drie maanden kosteloos beschikbaar stellen. En als de board constateert dat er sprake is van clinical benefit, zou de verzekeraar het kunnen vergoeden, waarbij het wellicht ook mogelijk is om afspraken te maken over een gereduceerde prijs.
Een dergelijke werkwijze – buiten de lijnen kleuren – zou een werkelijke win-winsituatie realiseren. Voorwaarde is dat we alles rond diagnose, behandeling en resultaten zorgvuldig vastleggen en die gegevens wereldwijd met alle belanghebbenden delen. Patiënten en behandelaars zijn blij als de behandeling aanslaat. Farmabedrijven kunnen aantonen dat hun middelen werken bij sommige zeldzame kankers. Nu de zorgverzekeraars nog. Gelukkig beginnen ook zij in te zien, dat deze andere manier van werken patiënten met een zeldzame kanker nog vele goede jaren kan bieden.
Chapter Lead Foundation Medicine bij Roche Nederland
