Trials zijn er niet voor patiënten. Trials worden opgezet om de industrie in de gelegenheid te stellen een medicijn te registreren. En daarvoor hoeft een medicijn alleen maar beter te werken dan een placebo of het medicijn dat het zegt te vervangen.
Trials zijn er niet voor patiënten. Trials worden uitgevoerd om de wetenschap te dienen. Uitgezocht moet worden of een medicijn in staat is een bepaalde afwijking te repareren of niet. En de uitkomst moet significant zijn. Er moet een, zij het beperkt, aantoonbaar verschil zijn met een andere groep. Veelal een controlegroep die een ander medicijn krijgt.
Strohalm
Als trials er niet zijn voor patiënten, waarom zou je er dan als patiënt aan meedoen? Je bent doodziek en hebt je hoop gevestigd op een nieuw medicijn dat aangeboden wordt in een trial. Je laatste strohalm. De inclusiecriteria zijn voor patiënten een drama. Ze moeten aan veel criteria voldoen om mee te mogen doen, want het is wel de bedoeling dat het medicijn geregistreerd wordt, of dat er wetenschappelijke conclusies getrokken kunnen worden. En veel patiënten voldoen niet aan deze criteria (en dit draagt weer bij aan het probleem dat als het medicijn uiteindelijk de markt bereikt en aan een grotere patiëntengroep wordt aangeboden, de effectiviteit in de praktijk tegenvalt). Enige soelaas biedt het compassionate use programma, maar de industrie is niet blij met dit programma, want er kunnen onprettige effecten optreden die een ongunstig effect hebben op de trial en de registratie. Niettemin wordt in de media volop over nieuwe medicijnen gesproken en zijn er activistische patiëntengroepen zoals Inspire2Live die dan heel hard roepen dat die medicijnen grootschalig beschikbaar moeten komen. Zoals bijvoorbeeld Olaparib. Dat is beschikbaar voor BRCA-gemuteerde ovarium kanker en werkt ook bij BRCA-gemuteerde prostaat-, borst-, alvleesklier- en wat dies meer zij, kanker. Maar deze patiënten krijgen het niet. Overigens om een scala van redenen, maar ook omdat er trials lopen om te bewijzen dat Olaparib bijvoorbeeld ook werkt bij BRCA-gemuteerde borstkanker, terwijl we al lang weten dat dit werkt en patiënten onnodig eerder sterven.
Vanuit de wetenschap wordt naar voren gebracht dat je erg voorzichtig moet zijn met het geven van medicijnen die nog niet door het hele traject van trials heen zijn (wat vele jaren duurt). Immers; er zouden op langere termijn wel eens nadelige effecten kunnen optreden. Dit is natuurlijk een heel raar argument. Immers; veel stervende patiënten zijn dolgelukkig met effecten die over 5 jaar optreden. Dan leven ze namelijk nog. Nu zijn ze na 3 maanden dood. Voor de man met de hamer bestaat de hele wereld uit een spijker en als je moet bewijzen dat een medicijn werkt en veilig is, wordt dat je wereld. Dit is echter een wereld waarin de patiënt natuurlijk niet meer meedoet en waarin alleen het onderzoek telt.
Patiëntinformatie
Op het Annual Congres van Inspire2Live in januari dit jaar sprak Bettina Ryll van de Universiteit van Uppsala over trials en waarom ze zo slecht lopen. Sabine Tejpar van de Universiteit van Leuven gaf aan dat er op dat moment geen trial voor darmkanker liep die voor patiënten enig nut had. En ik begrijp hen wel, want er worden geen patiënten betrokken bij de vraag welke trial er opgezet moet gaan worden en eveneens niet bij het ontwerp van de trial. Pas als alles bedacht is mogen patiënten nog even snel naar de patiëntinformatie kijken. Of het wel leesbaar en begrijpelijk is.
Maar wat als je nu vanaf het allereerste begin met patiënten op gelijkwaardige basis discussieert over de vraag ‘Welke trials hebben voor patiënten de grootste toegevoegde waarde?’ En ‘Hoe zetten we een trial op zodat deze patiënt vriendelijk is?’. Wanneer je dit doet loop je zomaar de kans dat er medicijnen worden ontwikkeld die wel werken (patiënten zitten namelijk niet te wachten op medicijnen die ze een maand langer laten leven. Patiënten willen 87 worden) en tevens worden ze de grootste ambassadeurs van deze nieuwe medicijnen. Registratie van deze medicijnen wordt dan een formaliteit die snel verloopt. En de wetenschap zal er ook wel bij varen door intensiever met patiënten te werken. De wetenschap loopt geen risico. De patiënt wel. Diens leven staat op het spel en laat haar daar zelf maar over beslissen. Dat kan ze best.
Hoop
Overigens is er hoop (er is altijd hoop). Ik hoorde laatst van het initiatief IClusion. IClusion verbindt patiënten, artsen, centra en de industrie om patiënten sneller en makkelijker in een trial mee te kunnen laten doen. Heel goed. Nu nog wel die trials samen met patiënten ontwerpen, opzetten en vooral; bepalen welke trials er zouden moeten komen. Stap voor stap naar een betere wereld. En wel hardlopen graag.
Peter Kapitein
Patient Advocate Inspire2Live
