Goedgekeurde en geteste medicijnen tegen zeldzame ziekten blijken in de praktijk vaak niet te werken. Dit schrijft Trouw op basis van onderzoek van Yvonne Schuller van Amsterdam UMC over de zogeheten weesgeneesmiddelen.
Weesgeneesmiddelen zijn onderwerp van maatschappelijk debat vanwege de hoge prijzen die farmaceuten ervoor vragen. Schuller onderzocht medicijnen tegen zeldzame kankers en stofwisselingsziekten, op basis van wetenschappelijke evaluaties in samenwerking met het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen en ze sprak met klinisch experts en patiënten.
De onderzoeker constateert volgens Trouw dat vier op de tien medicijnen tegen zeldzame tumorsoorten de overlevingskansen niet leken te vergroten, als ze eenmaal op de markt waren. Voor de stofwisselingsziekten was zelfs van 62 procent onduidelijk of er een effect was. Volgens de onderzoeker komt dit doordat de patiëntengroep te klein is en de ziekten vaak te ingewikkeld zijn om in enkele jaren vast te stellen of medicijnen aanslaan.
Momentopname
Er zijn zo weinig patiënten die lijden aan de zeldzame ziekten dat het lastig is er genoeg bij elkaar te krijgen voor onderzoek naar de effectiviteit van weesgeneesmiddelen. Medicijnonderzoek is bovendien een momentopname, die niet altijd veel voorspellende waarde heeft. Volgens Schuller zou het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) strenger voor farmaceuten kunnen zijn en eisen dat ze patiënten volgen nadat een middel op de markt is gebracht.
Het is voor fabrikanten inderdaad moeilijk om bij zeldzame ziekten aan alle eisen te voldoen die gelden voor klinisch onderzoek, erkent Merit Boersma van de Vereniging voor Innovatie Geneesmiddelen (VIG) in Trouw. “Waarbij ik niet suggereer dat we niet aan die eisen voldoen – dat doen we wel. Er is geen light-regime voor weesgeneesmiddelen.” Zij pleit voor meer samenwerking met artsen, ziekenhuizen en patiënten, bijvoorbeeld door de vooruitgang van patiënten nauwkeuriger bij te houden in een ziekteregister en dat terug te koppelen naar de farmaceut.
