De CHMP-commissie heeft een positieve aanbeveling uitgebracht. Dit is een grote stap richting een formele toelating tot de Europese markt. Daarover neemt de Europese Commissie waarschijnlijk binnen enkele maanden het besluit, op basis van het advies van het EMA.
Zolgensma
De gentherapie is een behandeling voor kindjes met de zeldzame spierziekte SMA. Producent Novartis (met dochterbedrijf AveXis) biedt met dit medicijn een alternatief voor Spinraza, een injectie die kindjes meerdere keren per jaar en dan jarenlang moeten krijgen. De gentherapie zou volgens Novartis in één keer genezend werken.
2 miljoen
Een behandeling kost in landen waar het middel al is goedgekeurd ongeveer 2 miljoen euro. Dat maakt de vergoedingsdiscussie erg interessant. Spinraza werd na veel publieke en politieke druk pas na lange tijd vergoed en dat kost enkele tonnen per patiënt per jaar. Zolgensma is per behandeling dus nog veel prijziger. Maar patiënten hoeven het waarschijnlijk niet jaar op jaar te krijgen, maar slechts één keer.
Vergoedingsdiscussie
In het afgelopen jaar is al onderzocht hoe dergelijk dure gentherapieën voor vergoeding in aanmerking moeten kunnen komen, omdat de Qaly-normen die een soort bovengrens op de kosten van een medicijn vormen uitgaan van jaarlijks acceptabele kosten per gewonnen levensjaar. De gentherapieën kosten maar een keer geld, maar zouden in zekere zin tientallen levensjaren in goede gezondheid kunnen opleveren. Er is alleen nog geen wetenschappelijk bewijs dat het ook tientallen jaren gezondheid brengt.
Pay for performance
Het ministerie en het Zorginstituut kijken naar een pay for performance-model, waarbij de betaling uitgesmeerd kan worden en hoe langer mensen gezond blijven, hoe meer de farmaceut betaald krijgt. Er komen nog tientallen gentherapieën op de Europese markt waarbij dit vergoedingsvraagstuk ook speelt.
Sluis
Zolgensma staat voor het tweede kwartaal op de nominatie om in de vergoedingssluis te belanden, waarin de minister met het zorginstituut en de farmaceut kijkt of vergoeding mogelijk te maken is en of er over de prijs te praten valt. Vaak bedingt de minister een geheime korting op peperdure middelen, waardoor die toch vergoed kunnen worden.
Crowdfunding en loting
Totdat er vergoeding is, zijn patiëntjes en hun ouders aangewezen op een maandelijkse loting die farmaceut Novartis houdt over de hele wereld. Deze week werd een Belgische baby hiervoor ingeloot. Die krijgt het medicijn gratis. Er zijn ook allerlei crowdfundingsacties, ook van Nederlandse ouders om 2 miljoen euro te verzamelen om het middel ook zonder vergoeding zelf aan te kunnen schaffen.
