Zolgensma is een medicijn dat de oorzaak van de erfelijke spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA) aanpakt. Het geneesmiddel houdt volgens het Zorginstituut een grote belofte in: Het kan SMA voorkomen bij baby’s die de ziekte van hun ouders hebben geërfd en nog geen symptomen hebben. Dat is echter nog niet zeker, omdat er nog weinig onderzoek is gedaan en er nog geen bewijs is dat het effect van Zolgensma blijvend is. Met bijna 2 miljoen euro per patiënt is Zolgensma bovendien het duurste geneesmiddel ter wereld.
Uit onderzoek blijkt wel dat het grootste deel van de kinderen die met Zolgensma zijn behandeld, een betere levensverwachting hebben dan SMA-patiëntjes die geen behandeling hebben gekregen. Ook hebben zij soms geen beademingsapparatuur nodig en kunnen zij zonder hulp zitten. Een aantal kinderen die zijn behandeld voordat zij symptomen van SMA hadden, kunnen zelfs lopen. Kinderen zonder symptomen zijn op te sporen door te kijken of SMA voorkomt bij andere kinderen van dezelfde ouders of met een hielprik.
Zolgensma is dus een veelbelovend medicijn, maar het is nog onbekend of het medicijn ook langdurig zal werken bij deze kinderen. Volgens het Zorginstituut rechtvaardigt het onderzoek naar het geneesmiddel ook niet de hoge prijs die de fabrikant ervoor vraagt.
Pay for performance
Om meer zekerheid te krijgen over de langetermijnwerking van Zolgensma, gaat het Zorginstituut de komende jaren gegevens verzamelen via het bestaande SMA-register. In de tussentijd adviseert het instituut de minister om het middel vanuit de basisverzekering te laten vergoeden onder een aantal voorwaarden. “De eerste voorwaarde is dat de prijs met ongeveer 50 procent omlaag moet. Omdat de langdurige werking van Zolgensma niet is bewezen, lopen we het risico dat we te veel voor het middel betalen. Met de voorgestelde prijsverlaging ligt de helft van dat risico bij de fabrikant. De tweede voorwaarde is dat er een ‘pay for performance’-afspraak met de fabrikant moet komen. Hierbij hangt de betaling aan de fabrikant af van hoe goed het medicijn echt werkt (prestatiebeloning). Ten slotte adviseert het Zorginstituut om de onderhandelingen samen met België en Ierland te doen. Met deze twee andere landen van het samenwerkingsverband ‘Beneluxa Initiative’ heeft het Zorginstituut ook de beoordeling van Zolgensma gedaan.”
In een spagaat
Om tot een advies over de vergoeding van een geneesmiddel te komen, maakt het Zorginstituut altijd een afweging tussen goede zorg beschikbaar maken voor patiënten en die zorg betaalbaar houden. “Bij Zolgensma zit het Zorginstituut in een spagaat”, zegt Sjaak Wijma, bestuursvoorzitter van het Zorginstituut. “Dat komt omdat het een kostbaar medicijn is dat een doorbraak lijkt te zijn, maar waarvoor ook nog te weinig bewijs is dat het echt zo goed werkt. We willen Zolgensma best het voordeel van de twijfel geven, maar niet tegen elke prijs. We vergoeden zo’n middel immers uit de premies die we met elkaar opbrengen en we willen dat geld aan zoveel mogelijk goede zorg besteden.”
Eerder deze week bracht het Zorginstituut ook een advies uit over Kaftrio, een nieuw medicijn tegen taaislijmziekte. Dat medicijn zou 75 procent in prijs moeten zakken om te kunnen worden opgenomen in het basispakket.
11 miljoen euro
Kinderen met SMA type 1 missen het zogenaamde SMN1-gen. Dat leidt tot een tekort aan een eiwit dat nodig is om de zenuwen in het ruggenmerg te laten werken. Hierdoor sterven hun spieren af en kunnen zij zich steeds minder goed bewegen. Zolgensma is een eenmalige gentherapie waarmee het ontbrekende gen weer wordt toegevoegd en het eiwit weer kan worden gemaakt. Mensen met SMA worden nu in Nederland behandeld met het medicijn Spinraza. Toen er nog geen geneesmiddelen waren, overleden kinderen met SMA type 1 voor hun tweede levensjaar.
In Nederland zijn er per jaar 8 tot 10 jonge kinderen met SMA type 1 die met Zolgensma kunnen worden behandeld. Als het middel in het basispakket wordt opgenomen, zijn de totale kosten per jaar ongeveer 11 miljoen euro. Hierin is de besparing door het wegvallen van behandeling met Spinraza meegenomen.
Maak haast met prijsafspraken
Vereniging Spierziekten Nederland is verheugd dat het Zorginstituut Zolgensma ziet als een innovatieve, veelbelovende behandeling die van groot belang is voor jonge kinderen met deze levensbedreigende aandoening.
Marcel Timmen, directeur Spierziekten Nederland: “Nog maar vijf jaar geleden was er geen enkele behandeling voor SMA. Nu biedt Zolgensma, de eerste gentherapie voor een spierziekte, kinderen met SMA en hun ouders een heel nieuw levensperspectief. Een ongelooflijke mijlpaal. Maar wel één waarop kinderen en ouders niet langer kunnen wachten. Elk verlies van functies is definitief en voor patiënten en ouders is het onverdraaglijk dat de fysieke aftakeling doorgaat, terwijl er nu een werkzaam medicijn op de plank ligt. We dringen er bij de fabrikant en de minister op aan om hun verantwoordelijkheid te nemen en snel tot prijsafspraken te komen in het belang van deze kinderen.”
