Gentherapie is voor het eerst toegestaan in de Europese Unie. Doordat de Europese Commissie het middel Glybera heeft goedgekeurd, kunnen mensen met de stofwisselingsziekte LPL-deficiëntie er definitief gebruik van maken. Dat meldde het bedrijf uniQure vrijdag.
Eerder had het Europese Medicijnen Agentschap (EMA) al een positief advies gegeven. Zoals meestal heeft de Europese Commissie dat nu overgenomen.
LPL-deficiëntie
LPL-deficiëntie zorgt ervoor dat bij patiënten het vet in het bloed niet wordt afgebroken. Het bloed wordt hierdoor stroperig, waardoor de patiënt kans loopt op levensbedreigende ontstekingen van de alvleesklier. Ongeveer 30 mensen in Nederland lijden aan deze aandoening.
Glybera
“Goedkeuring van Glybera betekent dat LPLD-patiënten voor het eerst kunnen beschikken over een therapie tegen een zeer complexe en ernstige ziekte”, zegt AMC-professor in de vasculaire geneeskunde John Kastelein vrijdag. “Dit is een belangrijke stap voorwaarts in het beschikbaar stellen van gentherapie, niet alleen voor LPLD maar ook voor een groot aantal zeldzame ziekten.” (ANP)
