De zeldzame ziekte – Vanishing White Matter – treft vooral jonge kinderen, die ernstig gehandicapt raken en vroeg overlijden. “Bij de hersenaandoening Vanishing White Matter staan de hersenen altijd in de stressreactie”, aldus Marjo van der Knaap, hoofdonderzoeker en verbonden aan het Amsterdam UMC.
Ziekte afremmen
Uit eerder onderzoek, mede gefinancierd door de Hersenstichting, is gebleken in welke type hersencellen de stressreactie actief is en dat met bepaalde chemische stofjes de stressreactie af te remmen is. De onderzoekers denken dat de te actieve stressreactie de oorzaak is van Vanishing White Matter. “Omdat het medicijn Guanabenz, dat vroeger tegen een hoge bloeddruk werd gebruikt, de stressreactie afremt, zou dat medicijn goed kunnen werken. Het kan de ziekte hierdoor afremmen of zelfs stoppen”, zegt Van der Knaap.
In totaal doen er dertig kinderen mee aan de studie. Zij krijgen het medicijn Guanabenz dagelijks als capsules toegediend en worden een keer per jaar gecontroleerd in het ziekenhuis in Amsterdam. Tijdens de controle wordt bekeken hoeveel last de kinderen hebben van hun handicaps. Ook wordt er een scan van de hersenen gemaakt en wordt er bloed afgenomen. De resultaten worden medio 2026 verwacht. Als het medicijn helpt, is het streven het medicijn tegen kostprijs aan patiënten te verstreken.
