Dit zou betekenen dat de totale kosten voor de samenleving uitkomen op 172 miljoen tot 421 miljoen euro per jaar. Het Zorginstituut merkt op dat het ook niet om een nieuwe medicijn gaat. In een andere sterkte wordt het al vergoed voor een kleine patiëntengroep met andere ATTR-CM-klanten. “Het is onwaarschijnlijk dat de farmaceut Pfizer hoge investeringen heeft moeten doen om tafamidis op de markt te brengen voor ATTR-CM-patiënten”, aldus het zorginstituut.
Zeldzame ziekte
Tafamidis is een medicijn voor patiënten met een hart die niet goed functioneert door een afwijking van de eiwitten in hun lichaam. Deze zeldzame ziekte heet transthyretine-amyloïdose met cardiomyopathie (ATTR-CM). Het is niet bekend hoeveel mensen deze ziekte daadwerkelijk hebben in Nederland en daarom is het moeilijk een inschatting te maken van de totale kosten. Het Zorginstituut gaat uit van 174 patiënten met erfelijke ATTR-CM en 10.249 mensen die ATTR-CM ontwikkelen.
Geen genezing
Tafamidis vertraagt de ziekte ATTR-CM, maar kan patiënten niet genezen. Het middel stabiliseert het transthyretine-eiwit waardoor dit niet uiteenvalt en zich niet in het lichaam ophoopt. Maar tafamidis kan bestaande eiwitophopingen in het lichaam niet afbreken. Patiënten zijn dus levenslang aangewezen op het geneesmiddel.
