APDS is een zeldzame aandoening aan het afweersysteem die onder andere voor problemen aan de luchtwegen kan zorgen. Ook zorgt de ziekte ervoor dat er overmatig veel lymfocyten, een type witte bloedcel, worden aangemaakt en is de kans op een vorm van kanker groot.
Klinisch onderzoek
Pharming kocht in 2019 de rechten op leniolisib van de Zwitserse farmaceut Novartis. Uit de tweede en derde fase van het klinische onderzoek naar het middel leidden onderzoekers onder andere af dat het afweersysteem normaler begint te werken na toediening van het middel. Het bedrijf wil tussen april en juni toestemming vragen bij toezichthouders om het geneesmiddel te mogen verkopen.
Weesgeneesmiddel
Beleggers reageerden woensdagochtend opgetogen over het nieuws en zetten Pharming bijna 7 procent hoger. Omdat APDS een zeldzame ziekte is, krijgt het middel waar Pharming de rechten op heeft de status van een weesgeneesmiddel. Dat betekent dat het biotechnologiebedrijf het medicijn waarschijnlijk voor een hogere prijs kan verkopen. (ANP)
