Het afwijken van de behandelrichtlijn bij dure geneesmiddelen voor zeldzame ziekten kan aanzienlijke kostenbesparingen opleveren. Zo is door slimmer gebruik van het weesgeneesmiddel eculizumab inmiddels ruim 17 miljoen euro aan zorgkosten bespaard.
Dit blijkt uit onderzoek van arts-onderzoeker Kioa Wijnsma van het Radboudumc waarop zij op 8 maart promoveert.
Eculizumab is een zeer effectief geneesmiddel voor patiënten met de nierziekte aHUS, maar ook een van de duurste ter wereld. Volgens de producent moet het middel levenslang elke twee weken worden gegeven, waardoor de kosten oplopen tot 500 duizend euro per patiënt per jaar. Er is volgens Wijnsma echter nauwelijks wetenschappelijke onderbouwing van de dosering en toepassing van het middel.
De promovenda ontdekte dat de spiegels in het bloed zeven keer zo hoog waren als nodig bij patiënten die volgens het voorschift van de fabrikant behandeld werden met eculizumab. Uit een onderzoek onder 20 patiënten bleek dat de dosis omlaag kon. Bij 17 van hen kon de behandeling helemaal gestopt worden, de andere patiënten kregen een lagere dosis. Bij vijf patiënten kwam de aHUS na verloop van tijd weer terug, waarna de behandeling weer opgepakt en daarna opnieuw gestaakt kon worden. Dit leidde niet tot chronische nierschade.
Richtlijn aangepast
Naar aanleiding van deze inzichten werd in 2016 de Nederlandse richtlijn aangepast. Voor patiënten met aHUS wordt de behandeling met eculizumab nu vergoed door de zorgverzekering binnen een zogenaamd weesgeneesmiddelen-arrangement. Voorwaarde hiervoor is dat de patiënten meedoen aan een studie waarin voor alle patiënten uitgezocht wat de meest optimale dosis is. Ook kijken de onderzoekers naar signaalstoffen in het bloed die kunnen voorspellen of een patiënt een terugkeer van aHUS krijgt als gestopt wordt met de behandeling.
Sinds de aanpassing van de richtlijn is ruim 17 miljoen euro aan zorgkosten bespaard, zo blijkt uit het promotieonderzoek. Deze resultaten maken volgens Wijnsma de weg vrij voor onderzoek naar een beter gebruik van weesgeneesmiddelen. “Samenwerking tussen patiëntenorganisaties en medisch specialisten maakt het mogelijk om een uniek en aangepast behandelschema op te stellen en samen te evalueren aan de hand van een landelijke studie.”
