Nieuwe technologieën, zoals RNA- en gentherapie, leiden steeds vaker tot medicijnen voor zeldzame ziekten. De farmaceutische industrie vraagt echter meestal exorbitant hoge bedragen voor dit soort medicijnen. Een eenmalige behandeling van een kind met de spierziekte SMA kost bijvoorbeeld zo’n 2 miljoen euro. Kosteneffectiviteitsanalyses kunnen een goed beeld geven van de onredelijkheid van prijzen.
Kosteneffectiviteit geneesmiddelen
Dat Nederland aandacht heeft voor kosteneffectiviteit is dan ook wel begrijpelijk. Maar Nederland schiet door in de focus op kosteneffectiviteit, vindt Van der Pol. Daardoor kost het ten minste een jaar, maar meestal langer, voordat dure geneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen voor patiënten binnen handbereik komen. En dat terwijl alle zeldzame aandoeningen samen misschien wel voorkomen bij één op de tien mensen. De Nederlandse aanpak heeft hardvochtige trekken en moet veranderen, betoogde Van der Pol op 8 juni in zijn oratie. Hij roept de politiek op om zeldzame ziekten een plek te geven in het overheidsbeleid.
Reguleer markt voor geneesmiddelen
Om de kosten van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten te beheersen en ze sneller naar patiënten te brengen, pleit de hoogleraar voor een pro-actievere houding van de overheid: “Bestuurders, als u luistert: als u markten creëert, zoals die voor de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten, dan moet u ze ook willen reguleren en alternatieven voor prijsregulering onderzoeken.”
Sneller toegang tot dure geneesmiddelen
Snelle toegang van patiënten tot effectieve geneesmiddelen moet een groter gewicht krijgen, vindt Van de Pol. Mogelijke oplossingen geeft hij ook: exploreer en organiseer innovatieve privaat-publieke samenwerkingen om tot duurzame oplossingen te komen. Maar als dat niet lukt: leg farmaceuten desnoods dwanglicenties op, of bevorder ‘magistrale bereiding’ waarbij (ziekenhuis)apotheken te dure geneesmiddelen zelf produceren. Daarnaast roept Van der Pol op om prijsonderhandelingen in Europees verband te voeren. De grootte van de Europese markt maakt volgens hem dat geen enkel bedrijf de Europese Unie als afzetmarkt zou willen missen.
