Patiënten met een ernstige stofwisselingsziekte dreigt een medicijn waarop ze hun hoop gevestigd hebben niet meer te krijgen. Omdat het middel, elosulfase alfa, volgens het Zorginstituut Nederland niet voldoet aan de stand van wetenschap en praktijk, mag het niet meer worden vergoed uit de basisverzekering.
Dit meldt de NOS.
Nu wordt het middel nog vergoed door de zorgverzekeraar. Dat gebeurt sinds het middel in juni 2014 is toegelaten door het Europese Geneesmiddelen Agentschap EMA, maar het Zorginstituut schreef begin maart in een brief aan minister Schippers dat elosulfase alfa niet voldoet aan de stand van wetenschap en praktijk. De wetenschappelijke onderbouwing van de werkzaamheid van het middel zou onvoldoende zijn.
Het medicijn kost ongeveer een half miljoen euro per patiënt per jaar. Het wordt gebruikt door patiënten met het ongeneeslijke Morquio A-syndroom, een zeer zeldzame, erfelijke ziekte. De ziekte leidt tot voortschrijdende abnormale vorming en groei van het skelet. De patiënten blijven vaak heel klein en krijgen steeds meer problemen met hun bewegingsapparaat. Daarnaast hebben ze problemen met hun hart en longen. Hun hersenen zijn niet aangetast.
