Zo’n 15.000 nieuwe geneesmiddelen zitten momenteel nog in de pijplijn, die vorig jaar in ontwikkeling zijn gegaan. Een derde daarvan is gericht op kanker. Ruim duizend van deze nieuwe geneesmiddelen zijn gen- en celtherapieën.
Dat blijkt uit jaarlijkse MedicijnMonitor die de Vereniging van Innovatieve Geneesmiddelen deze week publiceert. Het aandeel biologische geneesmiddelen en immuno-, cel- en gentherapieën blijft toenemen, signaleert de vereniging.
Uit de monitor blijkt dat de meeste geneesmiddelen ontwikkeld worden voor veel voorkomende ziektes. Naast kanker zijn dat onder meer longaandoeningen, reuma, pijn en diabetes. Opvallend is dat voor een ziekte als Alzheimer, waarvoor nog geen medicijn is, 381 geneesmiddelen in ontwikkeling zijn.
Kosten
Verder blijkt dat het gemiddeld 2,2 miljard euro kost om een nieuw geneesmiddel te ontwikkelen, testen en bij de patiënt te brengen. Slechts een klein percentage haalt het. Het duurt gemiddeld 345 dagen voordat de patiënt erover kan beschikken, nadat de overheid het heeft goedgekeurd.
Medicijnen beslaan in Nederland 7 procent van het totale zorgbudget. Bijna de helft (47 procent) van de totale omzet van geneesmiddelen is te vinden in ziekenhuizen. Nederlanders geven relatief weinig uit aan medicijnen: 376 euro per jaar, in vergelijking met andere landen met een hoog inkomen, waar dat gemiddeld 604 euro is. Bedrijven zijn goed voor ongeveer 73 procent van de geïnvesteerde miljarden. Universiteiten en overheden dragen veel kleinere percentages bij, respectievelijk 15 en 12 procent.
Innovatieve medicijnen
In 2018 heeft de Europese geneesmiddelenautoriteit EMA registratie verleend voor 84 innovatieve medicijnen. Voor zeldzame ziektes, waarbij minder dan een op de tweeduizend mensen de aandoening heeft, is dat nog minder. Sinds 2001 keurde de EMA ruim 150 zogeheten weesgeneesmiddelen goed. Het aantal klinische studies naar zeldzame ziektes is tussen 2006 en 2016 toegenomen met 88 procent.
Innovatieve geneesmiddellen in opkomst zijn de zogeheten gepersonaliseerde medicijnen. Met behulp van biomarkers in bloed of weefsel, is steeds beter vooraf te bepalen of een medicijn aanslaat. Soms kan zo zelfs een medicijn op maat worden gemaakt voor een patiënt. bijvoorbeeld bij cel- of gentherapie. Bij 30 procent van de geneesmiddelen die nu al in de klinische fase zitten, wordt bekeken of er ook biomarkers te ontwikkelen zijn. Bij de geneesmiddelen, die nog in de preklinische fase zitten, ligt dit percentage op 60 procent.
Cel- en gentherapieën
Sinds 2009 heeft de Europese geneesmiddelenautoriteit EMA twaalf cel- en gentherapieën toegelaten. Op dit moment buigt de autoriteit EMA zich onder meer over nieuwe gentherapieën voor de behandeling van leukemie, spieratrofie en thalassemie, een zeldzame bloedziekte. Of deze therapieën de patiënt in Nederland bereiken, vraagt de Vereniging Innovatieve Medicijnen zich af. Cel- en gentherapieën zijn zó afwijkend van gangbare geneesmiddelen, dat ze aanlopen tegen de grenzen van het huidige toelatings/ontwikkel[?]systeem.
Interpretatie Europese regelgeving
Nederland interpreteert, volgens de vereniging, de Europese regels voor klinische proeven met gentherapie strenger dan bijvoorbeeld het Verenigd Koninkrijk. Zo moeten onderzoekers die een vergunning aanvragen voor klinisch onderzoek al snel een jaar wachten op besluit, terwijl hun Engelse collega’s dat maar vier maanden hoeven te doen. Ook patiënten moeten maandenlang wachten op een beschikbare therapie, omdat er veel discussie is over de vergoeding van de therapieën.
“Het speelveld verandert wel, maar de regels en routines niet”, stelt Gerard Schouw, directeur Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen. “Daarom willen we samen met de overheid, verzekeraars en zorgpartijen om de tafel, om de patiënt echt te laten profiteren van deze nieuwe mogelijkheden. Anders vrees ik dat nog meer patiënten voor hun behandeling naar het buitenland zullen gaan. En dat moeten we niet willen.”
