De Europese Commissie heeft een voorlopige goedkeuring van het Europees Medicijn Agentschap (eind maart) formeel bekrachtigd. Dat betekent dat het innovatie medicijn van Novartis-dochter AveXis de Europese markt op kan.
SMA
Een spannend moment waar tientallen ouders van baby’s met de spierziekte SMA lang op hebben gewacht. Tot nu toe kon wereldwijd een klein groepje het middel krijgen via loting. De gentherapie Zolgensma is vooral bedoeld voor kinderen tot 2 jaar, die door SMA amper kunnen zitten en bewegen. Een behandeling zou genoeg moeten zijn voor levenslange genezing. Op dit moment krijgen kinderen (ook op latere leeftijd) het medicijn Spinraza, dat ze jarenlang moeten ontvangen om niet terug te vallen in hun spierziekte.
Vergoedingstraject
Bij dure medicijnen met een hoge prijs of een aanzienlijke budgetimpact, beoordeelt het Zorginstituut of het middel in aanmerking komt voor vergoeding via het basispakket. Vaak gaat de minister van Medische Zorg daarna nog in onderhandeling om een acceptabele prijs te bereiken. Voor dure medicijnen wordt vaak een bovengrens van 80.000 euro per gewonnen levensjaar als acceptabel gezien. Hoe dit beoordeeld wordt bij gentherapieën die bij een behandeling levenslang reddend moeten zijn, is de vraag.
2 miljoen
De goedkeuring volgt bijna een jaar na de toelating op de Amerikaanse markt. Daar wordt het middel verstrekt voor ongeveer 2 miljoen euro per behandeling. Wat in Nederland de prijs zou kunnen zijn, is afhankelijk van de prijs die Novartis vraagt en de onderhandelingen vanuit het ministerie van Medische Zorg.
