Gentherapie Zynteglo is een veelbelovend medicijn dat effect heeft bij de behandeling van ernstige bèta-thalassemie, schrijft het Zorginstituut. Het medicijn pakt de oorzaak van de ziekte aan, waardoor veel patiënten mogelijk geen bloedtransfusies meer nodig hebben om te overleven. Op dit moment komen 14 Nederlandse patiënten in aanmerking voor behandeling met Zynteglo.
De werking van het middel wordt echter nog omgeven met onzekerheden, onder meer over de werking van het middel op de lange termijn. Daarom gaat een prijs van bijna 1,6 miljoen euro per patiënt te ver. Het Zorginstituut adviseert Van Ark om twee voorwaarden te stellen voor Zynteglo uit het basispakket vergoed kan worden. Ten eerste een prijsverlaging met circa 35 procent en ten tweede een afspraak over prestatiebeloning. De betaling aan de farmaceut hangt dan af van hoe goed het medicijn in de praktijk werkt.
In de onderhandelingen hierover zou Nederland op moeten trekken met de landen die in het Beneluxa Initiative zitten: België, Oostenrijk, Ierland en Luxemburg. Het Zorginstituut heeft de beoordeling van Zynteglo samen met België uitgevoerd.
